国家药监局药品注册管理司药物研究处蓝恭涛：一个行业要健康的长久的发展，一定要走规范化的道路

自新冠疫情发生以来，全社会开始重新思考“健康的价值”，全民主动健康管理意识空前提高，生命健康产业受到了前所未有的关注， 做大做强大健康产业也成为后疫情时代社会的共识。

8月4日，2022太湖湾生命健康未来大会在无锡开幕，大会集聚生命健康创新生态圈高端资源，通过资本与技术、产业的交流对话，围绕生命健康产业如何实现创新突破、超越发展、生态共融等核心议题，共话生物医药创新的破题之路。

在主旨报告环节，国家药监局药品注册管理司药物研究处蓝恭涛处长，解读了国家创新药审评审批相关政策。

以下是蓝恭涛处长的演讲速记：

大家上午好！非常高兴来到无锡，在太湖湾畔与大家一起讨论生物医药产业的发展，共同展望生命健康的未来。

按照大会安排，我向大家介绍一下国家药监局深化药品审评审批制度改革，推动临床及药品上市有关政策和工作情况。

我的报告分三个部分：

一、深化改革。

二、多措并举，推动临床急需药品上市。

三、下一步有关工作考虑。

大家都知道从2015年以来，国家在药品与审评审批制度改革方面采取了一系列措施，2015年国办发布了关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见，通过这个改革一个是提高审评审批的质量，同时要解决当时药品注册申请的积压，促进创新。当时还采取一系列措施，加强临床实验的核查，提高临床实验的规范性等等一系列措施。

2017年两办又发布了关于深化审评审批制度改革，鼓励药品医疗器械创新的意见，进一步改革临床实验的管理，提高审评审批的效率，同时提出加强药品全生命周期管理，加强相关技术支撑、能力建设。

2018年我们成立了机构改革，建立了现在国家药监局，之后我们大力推进法制建设，随后修订了《药品管理法》，并出台了世界上第一部《疫苗管理法》，把相关改革举措固化为法律成果，以法律的形式进行了固定。

2020年国家药监局修订了药品注册管理办法，在推进研发药品上市方面设立了4条加速通道。

2021年国务院办公厅又发布了关于全面加强药品监管能力建设的意见，提出来加强监管的能力建设，可以更好的服务于高质量发展，要求打造权威、高效的监管体系，实现监管的科学化、法制化、国际化、现代化，更好的支持由制药大国向制药强国的跨越，更好的服务于公众的用药需求。

通过这一系列的重大举措和措施，大大的推动了我们药品研发行业以及药品监管体系的完善，提供了生物医药领域的蓬勃发展。

那具体来讲，在临床实验领域，实施临床试验60日默示许可，大大提高了临床实验的效率。同时对药物临床实验机构有资格认定，调整为备案管理，极大的释放了临床资源，目前备案机构达1200多家，很好的支撑了现在药物研发的蓬勃发展。

同时我们加强临床实验的规范性，应该说从2015年实施加强临床实验合法以来，我们的研发环境不断规范，从2015年以后，FDA包括EMA对中国临床实验进行过多次核查，不完全统计有十几次，检查都是顺利的通过，这也从侧面验证了我们目前在临床实验环节临床研发的规范性应该说在持续完善。

那么在审评审批方面，注册申请积压的问题已经解决，审评的能力不断提升，审评效率也不断提高，审评的队伍也不断壮大，审评的实现明显缩短。同时为支持创新，我们前面支持了上市许可持有人注入，加强药品全生命周期管理，目前相当一部分创新药上市，都是以上市许可持有人委托生产这样的方式实现的，极大推动了供给侧的结构性改革，盘活了资源。那么在支持和实体研发的同时，质量我们从来没有放松，推进防止要一致性评价，由原来的仿制标准，调整为与原研药质量和标准一致这样的要求，促进了仿制药的提升，也为我们后续医保领域的改革奠定了基础。

通过这样的一些措施，我们极大的推动了药品的研发，一批新药获批上市，一批境外上市的临床机械药品，也高效的通过了审批，投入到临床使用当中，人民美好愿望进一步得到满足。

多措并举，推动临床急需药物的研发。刚才大家介绍了，药品设置了四个通道或者是四个程序来加速临床药品的上市，包括突破性治疗药物程序、优先审评审批程序、副条件批准程序，以及特别审批程序。

那么据药食中心统计，2021年有53件申请，40多个品种纳入突破性药物治疗程序，有115个申请纳入优先审评审批，其中40余件已经批准。2021年已经批准上市的创新药有45个，创历史新高。

在特别审批程序方面，新冠疫情一来，国家药监局第一时间启动了特别审批程序，通过联审联动、早期介入、混动提交。在标准不降低、程序不减少的情况下，以最快的速度批准相关的应急疫苗药品上市，首当其冲的就是疫苗，中国的疫苗通过应急审批上市之后，在国内接种已经30亿余剂，据不完全通缉在全球100多个国家和地区都在使用中国的疫苗，践行了总书记当初的承诺，新冠疫苗研发成功投入使用之后，将作为全球公共产品，为世界的抗疫提供了中国方案。

同时，支持新冠治疗有关药物的研发，包括生物制品、化学药品，还有中药。我们批准了三药三方，发挥了我们中医药在抗疫当中的优势，相关产品都在多个国家和地区注册上市使用。

在儿童用药领域，其中相当一部分还是罕见病，存在着尚未满足的临床需求。基于这种现状，国家药监局也是积极作为，药品审评中心集合了掌握的信息，以及医疗机构的临床实验，主动修订儿童用药有关的说明书。2021年一共批准了47个儿童的化药上市，填补了相关的剂型空白，或者是有一些治疗药物的空白，满足了迫切了临床需求。

持续推进防止要一致性评价，截止2021年年底，一共有400多个品种，近2000个品规通过一致性评价，累计发布产品制剂目录49批，共有近2000多个品种，4000多个品规。同时有序的推进外用制剂、吸入制剂一致性评价相关的指导原则，进一步推进相关产品质量的提升，也为后续医保的集采工作奠定了基础。

另外建立了药品专利纠纷早期解决机制，也就是我们通常所讲的药品的专利链接制度。去年7月份国家药监局会同国家知识产权局，拟定了《药品专利纠纷早期解决机制实施办法》，报经国务院同意之后发布实施。同步国家知识产权局、最高人民法院都发布了相关的配套措施，就此建立了中国药品专利链接制度。

同时，国家药监局组织搭建了药品专利信息登记与公示的平台，一方面供我们的原研药专利权人登记他的专利信息，先是自己的专利权益，同时供防止要申请人公开自己的专利声明。

目前，在平台上登记的站立中药有300多条，化药有600多条，生物制品已经有100多条，提供的专利声明已经有2000余条。专利链接制度在中国是一项全新的制度，在大家各个部门共同配合之下，目前这项制度运行平稳，非常的顺利。既保护了专利权人合法的专利权，推事也在早期减少防止要上市造成的侵权，给各自带来的损害。

另外，为了加速国外已上市的临床机械药品审评审批，2018年我们又发布了《接受境外临床实验数据的指导研究》，不管是创新药还是仿制药，满足相关的规定，当然首先要确保数据真实、准确、完整、可溯源。满足了相关的要求之后，相关的数据可以用于在中国申报上市。

在我们已发布的81个临床急需境外新药当中，已经有54个提出了这个申请，其中51个已经批准上市，这51个100%都是在70个工作日内完成审批，效率非常之高，很好地满足了国内急需药品的需求。

另外，提升注册工作的国际化水平，我们要支持中国的新药发展壮大，走出去成为一个制药强国，国际化是必不可少的。国家药监局从2017年成为ICH的成员，2018年成为管委会成员，2021年连任管委会成员。通过ICH这个平台，我们一方面参与国际规则和国际标准的制定，另外一方面积极地转化ICH的相关指导原则。

在它64个指导原则当中，我们已经转化实施了57个，转化率接近90%。同时在注册申请方面，实施电子化的提交，我们通用的技术文档的格式PCD，在创新药方面是电子提交，大大提高了相关工作的规范化，也提高了工作效率。

一个行业要健康的长久的发展，一定要走规范化的道路，所以在我们支持和鼓励药品研发的同时，监管工作一定要跟上，这实际上也是为了这个行业能够行稳至远，为行业的发展保驾护航。

2015年我们开展注册核查以来，我们一直对于研制环节的检查可以说以严作为主基调。根据《药品注册管理办法》，还有药审中心发布了基于风险启动核查的程序，根据产品的风险、根据相关机构既往检查的情况，基于风险启动核查。核查中心也发布了核查的程序，发布了相关核查的要点、判定的原则，明确列出来了一些核查不通过的情形，同时我们在研究加强了对于有违法违规线索的举报的相关情形有因检查、飞行检查。

在项目加强核查的同时，我们也加强对相关机构的管理，包括对临床实验机构，因为临床实验是整个研发最后一个环节，临床实验数据的质量，直接决定了我们审批上市产品的质量。我们在省局日常监管的基础上，国家局也加强了对相关机构的监督、抽查，通过这种抽查督促相关机构提高规范性，也督促我们相关的监管机构落实职责，并且将项目的建设与机构的检查相衔接，对项目检查中发现问题需要改进的会有相关的监督部门监督相关的机构整改，或者是暂停开展临床实验，或者是采取告诫、约谈，甚至依法处理这种措施，也保障我们工作的规范性。只有这样，我们这个产业才能健康的长远的发展下去。

实际上我们《药管法》、《刑法》对于我们药品研制环节的监管也是设置了非常严格的条款，特别是弄虚作假这样的问题，那是我们监管的底线，也是我们法律画出来的横线，我想也是我们这项事业的生命线。因为医药产品健康涉及到每个人的生命健康，需要我们大家共同努力来维护好共同的事业，维护好事业的生命线，我想不管是研发领域还是投资领域，我们共同的愿望。

下一步有关工作的考虑，一个是继续完善药品注册有关的法律法规体系，药品管理法实施条例已经跟大家征求了意见，结合大家抗疫的过程当中，应急审批的过程当中，一些很好的经验和做法我们也在不断的完善药品注册管理办法的相关要求，进一步提出工作的效率，同时还要进一步加强监管，守住药品质量的底线，在这个底线的基础上来促进、鼓励高质量的发展。

另外，继续推进仿制药一致性评价，组织开展对口服固体制剂、注射剂等其他剂型产品一致性评价，同时研究无参比制剂的仿制以及评价的策略，同时鼓励以临床价值为导向的原始创新，大家也都知道目前我们的创新还是靶点相对比较集中，存在一窝蜂上的情况。那么究起根源，还是我们在原始创新领域方面有一定的不足，所以后续我们要支持以临床价值为导向，瞄准全球化市场的原始创新，提升创新的含金量。

另外，继续推动产品的国际化。刚才给大家介绍了一个平台，实际上从2010年以来，国家药监局一直在参与WHO的监管体系评估，2014年通过了再评估，今年又进行了第三次评估，WHO的评价标准在不断完善、不断提高，内容包括法规的完善性、工作的透明化，相关工作的公平公正，通过这个过程我们国家整个药品监管体系也在不断完善，而且向世界展现了我们良好的管理体系，展现了我们工作措施的到位，展现我们的公正、公开，应该说得到了非常好的评价。

那么监管体系的国际化也是相关产品走向全球，产品国际化的基础，所以我们要不断推动国际化进程。

另外，加强科学监管研究，根据行业的发展，根据监管的需要，加强相关政策的研究，推进监管新工具、新标准、新方法的研究，刚才有位院士讲到了真实研究的问题，这些都是我们在科学监管研究的课题范围之内，我们都在研究推进。

另外，生物医药产业它确实是一个人才密集型、技术密集型，也是资金密集型的行业，所以迫切需要各方来配合、合作，我们也希望在后续工作当中加强与业界与高校与科研机构的合作。

谢谢大家！