今天，要跟所有IgA肾友们分享一个好消息：
全球首个IgA肾病靶向药--耐赋康®NEFECON®（布地奈德肠溶胶囊）在中国正式获批！
国家药品监督管理局（NMPA）于2023年11月21日批准耐赋康®NEFECON®（布地奈德肠溶胶囊）在中国附条件上市，用于治疗具有进展风险的原发性免疫球蛋白A（IgA）肾病成人患者，以降低蛋白尿水平。
耐赋康®NEFECON®（布地奈德肠溶胶囊）是全球首个靶向IgA肾病源头--肠道黏膜免疫的对因治疗新药，是首个同时被美国FDA、欧洲EMA、中国NMPA三大权威药监机构批准用于治疗IgA肾病的创新药物，也是第一款被中国药监局纳入突破性治疗品种的非肿瘤药物。
此次耐赋康®NEFECON®（布地奈德肠溶胶囊）获得适应症附条件批准上市，正式开启了IgA肾病对因治疗时代！
1.耐赋康®NEFECON®（布地奈德肠溶胶囊），适合哪些肾病患者？
耐赋康®NEFECON®（布地奈德肠溶胶囊）适合有进展风险的IgA肾病患者。
耐赋康®NEFECON®（布地奈德肠溶胶囊）是一种口服靶向布地奈德肠溶胶囊，通过特殊的制作工艺，将布地奈德靶向释放于回肠末端的黏膜B细胞，针对病因起效，从源头减少致病性IgA1(Gd-IgA1)水平，从而达到保护肾功能，显著延缓IgA肾病进展的作用［1］。
没有确诊为IgA肾病、非IgA肾病的其他肾病类型，比如微小病变、膜性肾病、FSGS等不适用。
2.适合什么样的IgA肾病患者？
理论上，所有有进展风险的IgA肾病患者都可以用。
尿蛋白≥0.5g，估算肾小球滤过率（eGFR）≥35ml/min/1.73m²的IgA肾病患者尤其适合。
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3.耐赋康®NEFECON®（布地奈德肠溶胶囊）效果如何？
该药显著延缓高进展风险IgA肾病的肾功能衰退，将IgA肾病肾功能衰竭平均时间推迟12.8年！［2］。
NefIgArd研究中国亚组分析表明，在2年的治疗和观察期间，在24个月时，16mg/天的耐赋康®NEFECON®（布地奈德肠溶胶囊）组eGFR下降了7.09 mL/min/1.73 m²，而安慰剂组的eGFR下降了20.97 mL/min/1.73 m²（如下图）。这表明，在2年期间（9个月治疗期和停止试验用药观察15个月），耐赋康®NEFECON®（布地奈德肠溶胶囊）治疗的患者肾功能恶化程度较安慰剂减少了约66%。
当然，IgA肾病越早干预，获益相对也会越大。
蛋白尿方面，与安慰剂相比，9个月的耐赋康®NEFECON®（布地奈德肠溶胶囊）16 mg/d治疗分别在9个月和24个月时使UPCR（尿蛋白肌酐比）平均降低31%和43%。
4.耐赋康®NEFECON®（布地奈德肠溶胶囊），也能改善血尿吗？
血尿是IgA肾病最常见的表现，近年来也被研究认为是影响IgA肾病预后的因素之一［3］。
该药的临床试验除了观察对肾功能和尿蛋白的影响，同时也观察到了可以降血尿。
在血尿方面，在中国人群中，耐赋康®NEFECON®（布地奈德肠溶胶囊）组2年内无镜下血尿的患者比例从26.9%显著改善至57.7%，而安慰剂组几乎无变化。
5.耐赋康®NEFECON®（布地奈德肠溶胶囊），怎么用？
该药是口服，一粒4mg，患者须遵医嘱用药。
1盒120粒，1粒4mg，足量使用是16mg/天。该药一个疗程9个月，后续有4周的减量期。
肾友实际应用中会有个体差异，1疗程结束后是继续足量用药、逐渐减量维持或停药视情况而定，请遵医嘱。
6.耐赋康®NEFECON®（布地奈德肠溶胶囊），副作用大吗？
整体耐受性、安全性良好。
III期临床试验披露的数据是：
在使用耐赋康®NEFECON®（布地奈德肠溶胶囊）治疗期间，患者最常见的治疗不良反应是外周水肿31例[17%]患者，对比安慰剂7例[4%]患者；高血压22例[12%]，对比安慰剂6例[3%]；肌肉痉挛22例[12%]，对比安慰剂7例[4%]；痤疮20例[11%]，对比安慰剂2例[1%]；头痛19例[10%]，对比安慰剂4例[8%]。没有重大不良事件报告。
7.耐赋康®NEFECON®（布地奈德肠溶胶囊），哪里可以买到药？
药品获批后，通常会在几个月后开始有药品供应。因此，IgA肾友们距离正式能在医院用上耐赋康®NEFECON®（布地奈德肠溶胶囊）还需要等待几个月。
耐赋康®NEFECON®（布地奈德肠溶胶囊）已于2023年10月份在澳门获批，预计12月份可以在澳门的医院用上。
随着耐赋康®NEFECON®（布地奈德肠溶胶囊）在中国的获批，IgA肾病治疗对因治疗新篇章正式开启了！
参考文献：
1.Efficacy and safety of a targeted-release formulation of budesonide in patients with primary IgA nephropathy (NefIgArd): 2-year results from a randomised phase 3 trial. Lancet. 2023 Sep 9;402(10405):859-870.
2.Modeling based on NeflgArd 2-year eGFR total slope predictslong-term clinical benefit of Nefecon in a real-world lgAN population.2023 ASN
3.Persistent Hematuria and Kidney Disease Progression in IgA Nephropathy: A Cohort Study.AJKD